Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило самое дорогое лекарство в мире: Hemgenix, генно-терапевтическое средство для лечения редкого генетического заболевания гемофилии B.
Гемофилия B — это редкое нарушение свертываемости крови, вызванное недостатком белка крови, называемого фактором IX . Для этого расстройства доступны методы лечения, в том числе регулярные внутривенные вливания для улучшения свертываемости крови и предотвращения эпизодов кровотечения. Эти процедуры сами по себе невероятно дороги в течение всей жизни.
«Общие затраты на взрослую жизнь в расчете на одного пациента с тяжелой и умеренно тяжелой [гемофилией B] составили 21 086 607 долларов США на профилактику [фактора IX со стандартным периодом полураспада], 22 987 483 долларов на профилактику [фактора IX с увеличенным периодом полураспада] и 20 971 826 долларов США на профилактику [фактора IX по требованию] лечение», — говорится в одном исследовании, опубликованном в Journal of Medical Economics, в котором это называется «значительным экономическим бременем».
Эта новая терапия, созданная фармацевтической компанией CSL Behring, представляет собой генную терапию, которую можно вводить в виде разовой дозы на всю жизнь.
«Hemgenix состоит из вирусного вектора, несущего ген фактора свертывания крови IX. Ген экспрессируется в печени для производства белка фактора IX, для повышения уровня фактора IX в крови и, таким образом, ограничения эпизодов кровотечения», — говорится в заявлении FDA.
Исследования показали, что терапия снижает частоту кровотечений у пациентов на 54% по сравнению с их исходной годовой частотой кровотечений.
«Генная терапия гемофилии находится на горизонте уже более двух десятилетий. Несмотря на достижения в лечении гемофилии, профилактика и лечение эпизодов кровотечения могут отрицательно сказаться на качестве жизни людей. Сегодняшнее одобрение предоставляет новый вариант лечения для пациентов с гемофилией B и представляет собой важный прогресс в разработке инновационных методов лечения для тех, кто испытывает тяжелое бремя болезни, связанной с этой формой гемофилии», — сказал Питер Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA.
Хотя это лекарство дешевле, чем стоимость других видов лечения в течение всей жизни пациента, оно все же стоит огромные 3,5 млн долларов, что делает его самым дорогим лекарством в мире. Цена вызывает беспокойство, хотя некоторые аналитики считают, что характер заболевания может заставить пациентов в любом случае пройти лечение.
cursorinfo.co.il
Сообщение FDA одобрило самое дорогое лекарство в мире появились сначала на Новини Ю.
